7. maj 2020

Når det akademiske projekt bliver til et potentielt lægemiddel

Innovation

Forsker og farmaceut Petrine Wellendorph har altid været betaget af stoffet GHB. Hun husker tydeligt, da hun indså, at hendes GHB-opdagelse kunne føre til et potentielt lægemiddel. Øjeblikket blev begyndelsen på en rejse med patenter, business sprog, targets og en ny rolle som dirigent.

Petrine i lab
Petrine Wellendorph i laboratoriet

The defining moment
GHB er en kemisk forbindelse, der findes naturligt i menneskets hjerne. Stoffet kan fremstilles syntetisk og anvendes medicinsk som bedøvelsesmiddel til behandling af lidelsen narkolepsi. Det er også kendt som misbrugsstoffet Fantasy, der i moderate mængder kan medføre euforiske og afslappende effekter, men som i højere doser kan medføre koma og død.

For at forstå hvorfor vi har GHB naturligt i hjernen, har Petrine Wellendorph sammen med kemikere på Institut for Lægemiddeldesign og Farmakologi på Københavns Universitet udviklet syntetiske stoffer, der ligner GHB, som de har testet igen og igen. Petrine husker klart det øjeblik i sin forskerkarriere, hvor hun opdagede fundet, der var så interessant, at hun vidste det var en skillevej for projektets potentiale:


Hjernesnit af en dyremodel (rotte)

”Vi testede vores egne selektive stoffer i en dyremodel for slagtilfælde. Først testede vi det en halv time efter vi lavede skaden på musen.  Og der virkede det. Vi prøvede igen tre timer og 12 timer efter og der virkede det endnu bedre. Dér tænkte vi – nu er det virkelig interessant. Det fund bør vi nok patentere. Vi kunne pludselig ramme det her vigtige protein i hjernen med de stoffer, vi allerede havde på hylden. Det var en stor aha-oplevelse”.

Det er almindeligt kendt, at GHB binder på et særligt protein i hjernen for netop at skabe effekten med at være sløvende og søvnfremkaldende. Men hvilket protein der er tale om, har hidtil været ukendt. Indtil det øjeblik, at Petrine og hendes team fandt ud af det. Det fund er nu patenteret, men endnu ikke publiceret.

Petrine udvælger teststoffer

”Vi har i mange år forsket i at karakterisere GHBs bindingssteder i hjernen på molekylært plan. Men det er først nu, hvor vi har identificeret det ukendte protein og kan undersøge virkningsmekanismer, at vi for alvor kan begynde at forstå GHBs rolle i hjernen. Det var et overraskende fund af et meget vigtigt enzym, som er involveret i mange naturlige processer. Og som for alvor har tændt for drømmen om at skabe et reelt lægemiddel, der på sigt gør det muligt at behandle sygdomme med GHB-lignende stoffer,” fortæller Petrine og fortsætter: 

”I alle artikler skriver vi, at vores forskning kan føre til fremtidige lægemidler. Men nu er det faktisk sandt. Det er mit endelige mål. Søvn er omdrejningspunktet og vores ”target” skal analyseres grundigt, så vi kan vælge den bedste vej at gå”.

En pitch med følelser
Ret hurtigt efter sin opdagelse tilmeldte Petrine Wellendorph sig en pitch-workshop. Her blev hun trænet i at fremhæve de store linjer, ikke blive for detaljeret og altid have fokus på endemålet; patienterne.

”Jeg er blevet meget bedre til at skrive ansøgninger og fortælle om min forskning på en mere interessant og simpel måde. Og så har jeg lært, at det følelsesmæssige touch i en pitch virker. Det er jeg aldrig gået op i før. Jeg er som forsker interesseret i det logiske, og hvordan tingene virker, men ved at få patientvinklen tættere på, kan investorerne meget bedre forstå perspektiverne”.

Petrine Wellendorph

Investorernes høje forventninger og nye midler
At kunne omsætte det molekylære sprog til et business-sprog med et klarere budskab og en patientvinkel har givet Petrines opdagelse et bredere publikum og bedre mulighed for funding:

”Vi er ret overvældede over den enorme interesse fra investorerne. De forventer noget, spørger ind og ser potentiale. Det er ikke så kontrolleret som i den akademiske verden. Det er dynamisk og meget inspirerende, da vi får nye ideer og sammen finder ud af, hvad der skal til for at realisere det. For de bevillinger vi får er oftest bundet op på en præcis proces. Derfor kræver nye ideer og nye vinkler nye penge”.

Molekylemodel af teststoffet HOCPCA, som er opfundet af medicinalkemikere på Københavns Universitet

Det er her innovationsmidlerne kommer ind i billedet. Petrine og hendes kollegaer har modtaget to pre-seed grants fra Novo Seeds, som er bundet til to formål; at optimere stoffet og at teste hurtigt. Novo Seeds er gået aktivt ind i projektet og processen. De er kritiske og skubber på, men hjælper også projektet godt på vej.

”Vi har været i gang i halvandet år og jeg forstår mere og mere, hvad investorer vil have. Og de forstår mig. Vi har lært at det er okay at tænke stort og målrettet. Det er et mindset, som vi langsomt har tilegnet os på denne rejse”.

Petrine trives også godt i rollen som iværksætter: ”Jeg har fundet ud af, at denne rolle lige er mig. Det dynamiske, de forskellige faggrupper, det organisatoriske og den store kommunikationsopgave. Jeg er vild med at få det hele til at spille sammen og orkestrere det – i tæt samspil med spændende forskning”.

Hjælp til at realisere drømmen om et ny lægemiddel
Det tager 15 år og koster mange penge at udvikle ny medicin. Analyser, prøver og utallige timer i laboratoriet. Og herefter test på mennesker for bivirkninger og forgiftninger, før et nyt stof kan sendes på markedet. Det er aspekter man ikke belyser så meget i et akademisk projekt. Og det er en af de klare forskelle i forhold til et innovationsprojekt.

For at hjælpe forskere videre i innovationsfasen har Det Sundhedsvidenskabelige Fakultet på Københavns Universitet udviklet  innovationsinfrastrukturen The Pipeline. Formålet med initiativet er at bringe forskere og eksterne interessenter sammen og skabe samarbejder i den tidlige fase af en idé.

”Det var ikke et aktivt valg at gå ind i innovation, men mere min pligt som forsker, når jeg opdagede en så interessant ny sammenhæng. Så det var det akademiske projekt, der førte mig videre til en ny og spændende fase,” siger Petrine og fortsætter: ”Det vigtigste budskab jeg kan give videre er, at innovation sagtens kan integreres med den akademiske forskning. Det er ikke et enten eller. Det giver derimod nogle virkeligt spændende perspektiver”.


Faktaboks:

Petrine Wellendorph

Uddannet farmaceut med en ph.d. fra 2006 i molekylærfarmakologi. Ansat som lektor på Institut for Lægemiddeldesign og Farmakologi, Københavns Universitet, siden 2010.

Er CSO (Chief Scientific Officer)  i biotech-virksomheden Ceremedy ApS, som hun stiftede i 2018 sammen med søvnforsker Birgitte Kornum (Institut for Neurovidenskab), medicinalkemiker Bente Frølund (Institut for Lægemiddeldesign og Farmakologi samt Casper Tind Hansen (BiOrigins) som CEO.

Medopfinder på tre patenter associeret med GHB ligander og deres anvendelse i hjernesygdomme.

Leder af Institut for Lægemiddeldesign og Farmakologis Innovation Core Team (ICT).

Medlem af Innovation Working Group på Det Sundhedsvidenskabelige Fakultet – Københavns Universitet